2017年8月，诺华公司的Kymriah成为全球首个获批的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL），成功开启了细胞药物的新纪元。2021年被称为中国细胞药物元年，复兴凯特的阿基仑赛和药明巨诺的瑞基奥仑赛相继获批上市，也在这一年谱新生物应运而生。

截至目前，全球已有多款CAR-T细胞疗法获批上市，且国内公司正在开发的细胞药物数量大幅增加，细胞药物成为目前生物医药领域最具前景的发展方向，引领着生物创新药的新浪潮。进入2023年，随着监管机构细胞药物临床研究批准的加速及国内公司细胞药物管线的成功Lisence-out，让行业看到开拓国际化市场也是国内创新细胞疗法成功上市的可行选择，而细胞药物发展的边界还在不停延伸。

基于此，2023年5月26日由谱新生物、佰傲谷Biovalley精心筹划的“CELL WORLD 第一届细胞药物国际高峰论坛暨谱新生物周年庆典”在苏州吴中区希尔顿逸林酒店顺利召开。现场高朋满座，法规监管专家、学协会科学家、资本机构专业投资人及行业领军企业领导共同商讨细胞药物领域的新未来。

—  开场沙画  —

一缕细沙，手指轻拂，在明暗变化中感受江苏谱新生物医药有限公司发展历程。

—  开幕致辞  —

苏州吴中区委书记丁立新先生为高峰论坛开幕进行致辞。

吴中生态禀赋优越，文化底蕴深厚，产业基础扎实，是习总书记“天堂之美，在于太湖美“的重要承载地。生物医药与大健康产业是全区三大主导产业之一，集聚了超过420多家相关企业，初步形成从研发、测试、生产到检测销售的全配套产业链。

2022年全区的生物医药产业规模增长了47%，在国家级经开区排名中，吴中经开区去年提升到了全国第二十五位，在全国211个生物医药产业园区竞争力排名中跃升到了第十九位，处于第一方阵。

谱新生物位于吴中经开区的生产基地，从2021年投入使用开始取得了非常快速地发展，是企业实现与城市双向奔赴的生动缩影。本次高峰论坛围绕细胞药物国际化，欧盟及FDA有关先进疗法的法规政策和临床实践等主题，开展学者交流、企业互动，推动资本对接，必将为吴中的生物医药产业输入新理念、新模式、新技术，带来新资源、新机遇、新经验和新发展。

江苏谱新生物医药有限公司联合创始人、联席董事长、俄罗斯工程院外籍院士张丹担任本次大会开场主持人。

今天是谱新生物的好日子，两年时间里公司取得的多项全国第一充分体现了“天时地利人和”。细胞治疗药物是全球发展的一个大方向，人类实现生命延长面临的最大挑战是细胞本身功能的变化，因此谱新生物致力于解决巨大的人类未满足的需求。

今年是CELL WORLD第一届高峰论坛，我们今后将长期举办下去。每一届聚焦一个共同关心的问题，为行业面临的挑战、为解决尚未满足的临床需求，通过论坛来给出一个阶段性的解决方案，可以是商业化的答案、政策监管的答案、经济的答案或者联合的答案。本届将是一个新的起步，非常有幸能够主持此次的论坛，也希望在座各位嘉宾畅所欲言，从监管的角度，临床研究角度及生产角度共同探讨细胞药物的生存发展成功之道。

江苏谱新生物医药有限公司创始人、董事长兼CEO 栗红建作开幕致辞。

随着全球医药市场的深度调整，细胞药物的研发和国际化战略已经成为当今医药产业的重要选择和发展方向。作为专业专注的细胞药物 CDMO龙头企业，谱新生物成立以来，CDMO 服务订单总额超过 5.3 亿元，100%为细胞药物项目，其中院士团队新药项目 32个，项目类型包括 Car-T、Car-NK、TCR-T 等先进疗法。服务的8个项目成功申报IND，2个注册临床项目在运行中。在国际化方面，公司已支持 4个项目获 FDA 和 EMA 孤儿药认定。

愿本次CELL WORLD 第一届细胞药物国际高峰论坛为促进全球细胞药物产业的进一步发展和创新，提供更多的思路和实践样本。

—  报告环节  —

Wondercel Biotech湾岛细胞科技公司创始人兼CEO、传奇生物前首席科学家 范晓虎博士作了题为《细胞治疗产品如何参与国际竞争》的开篇主旨报告。

中国的细胞药物研究处于国际第一梯队，在实体瘤治疗领域处于领先地位。LCAR-B38M CAR-T基于独特的产品设计，在国内外的临床试验中展现了令人振奋的疗效，目前mPFS还未达到，5年的无病生存应该可以实现。与强生的全球合作，实现了从国内走向国际，从末线走向前线，且在前线患者中神经毒性减少，安全性提高。

细胞疗法取得了突破性进展，全产业链也取得令人鼓舞的发展。从传奇生物刚创立时全球找不到一家合适的CMO公司，到现在国内涌现出像谱新生物这样优秀的头部CDMO。同时，细胞药物超高的生产标准，凸显了CMC的重要性及CDMO企业的重要性。商业化CAR-T的生产模式需要不断创新以实现“降本增效”，自动化生产与QC模式的潜力有待开发，同时国产替代有很大的提升空间，细胞药物行业的痛点需要上下游产业链的各方参与者戮力合作。

江苏谱新生物医药有限公司首席技术官、欧洲医药监管局(EMA)专家、英国卫生部药品和保健品监督管理局(MHRA)基因治疗部前主任 赵圆在《从欧盟监管角度看细胞药物CMC的策略》中介绍了欧洲先进疗法ATMP的概况和审评中常见的问题以及对CMC研发策略的考量。2009年到2023年，欧洲ATMP产品分类申请有611个，597个获得认可；36个上市申请中有26个获得批准。此外，赵博士介绍了欧洲产品上市申报沟通途径、欧洲产品上市申报流程、欧洲临床研究的审批流程和欧美CGT相关的条例和指南。

在CMC研发策略的考量方面，赵博士总结到每一款新药都有其专属的特性 (case by case) ，需要慎重地设计产品和工艺流程，尽早地建立起与产品的质量、安全性、药效 (Q/S/E)相关属性并充分预期CMC过程中不可避免的变更，尽早地为比较研究做好准备。CGT产品和技术都很新，及时与监管机构沟通可以帮助完善更新条例指南，加速审评的效率。

美国杜克大学医学院血液病理系主任、美国MD Anderson肿瘤中心血液病诊断终身教授 何旭华为高峰论坛带来了报告《Best Oncology Practice for Implementation of CAR-T Therapy in DLBCL and Myeloma - From Novel Data to Multidisciplinary Clinical Care》。报告介绍了目前在欧美国家对骨髓瘤管理的新观念及在骨髓瘤、淋巴瘤中如何评估治疗的效果和安全性。在难治复发性骨髓瘤治疗中，CAR-T细胞疗法表现出良好的疗效。在临床治疗中，CAR-T细胞治疗需要充分考虑病人疾病状态和治疗方案的选择、能否简化CAR-T生产程序让医生更灵活操作、开发克服治疗耐药性的创新细胞药物和有效管理CAR-T细胞治疗中的副作用。

多中心、多团队的合作可能是未来治疗血液肿瘤的有效机制，包括对疾病分类分析的认识，对治疗反应的认识，对病人生存质量的控制。医学界需要全方位强调对社区人群的关怀，联合制药企业，联合临床医生，联合诊断医生的共同努力，对疾病进行更完善的控制，来推动企业对新药的研发。

前FDA资深评审专家、诺华CAR-T 药物Kymriah BLA的CMC主审 吕小宾在《以审评视角看细胞药物在美国的注册申报》中分享了药品注册过程中会遇到的问题以及用怎样的工具组合能排除障碍顺利获得审批。吕博士提到从临床前到临床研究的各个过程中都可以申请到特殊认证资格来缩短研发时间表，并且需要时刻注意同领域的新发现和新数据来避免出现影响安全性的新因素。

此外，生产过程和产品的可靠性控制是关键基础问题，从临床研究到上市的过程应把生产做到逐步严谨地控制。从最初原材料的严格选择到符合CGMP标准的耗材管理系统，实现生产过程的qualification跟validation，获得高重复性的高质量产品。小的公司或研发机构适合找寻有经验的CDMO公司合作以尽快实现符合GMP要求的生产，用合适的质量合同来区分双方的责任。在技术转移的过程中，需要风险分析和一致性试验。

新的创新产品、新的技术平台及新的生产方法都会给监管带来新的挑战，监管机构也在与日俱进的出台新的指南、法规及政策。同时，新的沟通渠道的建立能促进整个行业健康快速发展。

—  签约仪式  —

论坛现场同期举行了战略合作签约仪式，江苏谱新生物医药有限公司分别与上海恩凯细胞技术有限公司、科士华（南京）生物技术有限公司及苏州为度生物技术有限公司成功签约，共同促进合作项目的高效推进，实现合作共赢。

上海恩凯细胞技术有限公司和谱新生物在NK细胞创新技术和产业化领域高度互补，双方达成在慢病毒转导技术领域的长期战略合作协议必将加速实现通用型、大规模NK细胞药物治疗的行业发展。

科士华（南京）生物技术有限公司聚焦于治疗实体瘤的HD-TCR T细胞药物开发，已启动多项多中心临床试验研究。谱新生物依托其T细胞专属的高效转染的HiPlas-T载体系统和悬浮无血清大规模稳定的慢病毒平台，以及国际主流领先的全封闭自动化大规模细胞制备平台的成熟工艺，和高效的个性化开发工艺，将为双方合作提供了有力的支持，携手开创国内个性化TCR-T治疗的新局面。

细胞治疗领域的快速发展得益于上下游企业的通力合作，也得益于行业内基础原材料的稳定供应和设备的不断技术提高。苏州为度生物技术有限公司专注于免疫磁珠、流式抗体、微球原料研发和生产，相信谱新生物与为度生物的战略合作必定能够推动GCT领域的国产化进程，助力GCT企业深耕国内、冲刺国际、成功出海！

— 圆桌论坛 —

主题：以临床需求为导向的细胞药物临床研发策略

主持人：

蔡学钧  BMS全球研发副总裁、中国研发负责人

讨论嘉宾：

郑晓南  中国生物医药产业链创新转化联盟常务副理事长兼秘书长

朱畴文  上海临床研究中心主任、上海科技大学研究型医院院长

周   焕  安庆医专临床试验科技学院院长、蚌埠一附院临床试验研究中心主任

田孝鹏  苏州大学附属第一医院血液科副主任医师

周家伟  医科院肿瘤医院GCP中心研究医生

— 高层研讨会 —

主题：以国际化成功为目标的细胞药物开发策略

主持人：

张丹 江苏谱新生物医药有限公司联合创始人、联席董事长、俄罗斯工程院外籍院士

高层研讨会内容：

现场与会嘉宾踊跃发言，就细胞药物领域的挑战进行了充分交流和深入探讨。

> 如何做一个FIC或BIC的管线是药物前端开发需要重点考虑的；

> 差异化的产品能跨越市场寒冬，获得资本认可；

> CGT领域的小公司很难把一个产品推到市场，中国的Biotech需要国际化合作来实现商业化；

> 国内CGT领域能实现弯道超车，国内CDMO企业也能走到国际一线。国内药企借助拥有国际化能力的CDMO在技术方面能实现助力产品的国际化；

> 现在国内的法规已更完善，整个产业链的发展可以加快药企项目的进展，委托CDMO药物申报时间可以缩短1半；

> Good science is good business！初创公司需要更大胆地进行宣传；

> 国际化成功需要真正的国际化细胞开发策略；

高峰论坛结束后，全体与会嘉宾进行了合影留念。

— 谱新生物周年庆典 —

灯光璀璨，音乐欢腾。在激荡人心的灯光秀开场中，谱新生物周年庆典晚宴正式拉开帷幕，与会嘉宾闪亮登场。

伴随着一片欢声笑语，谱新生物“CELL WORLD第一届细胞药物国际高峰论坛暨谱新生物周年庆典”完美落幕。

感谢所有嘉宾的参与、主办方及所有幕后工作人员的辛勤付出。谱新生物将继续紧跟生物医药领域发展的脚步，始终秉持着“让细胞药物谱写生命新篇章”的愿景，专注于为行业提供细胞药物解决方案，臻于尽善尽美，致力于把更多细胞药物推向市场，造福更多患者。

谱新生物真诚期待能与细胞药物领域的各方参会嘉宾赓续前行，也期望能与更多业内朋友携手走向灿烂辉煌的明天。