谱新生物祝贺禾沐基因造血干细胞基因治疗项目获批IND默示许可-谱新生物

谱新生物祝贺禾沐基因造血干细胞基因治疗项目获批IND默示许可

2026-05

谱新生物Hillgene

19.12.2023, 深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（以下简称“禾沐基因“）自主研发的HGI-001注射液成功获得中国国家药品监督管理局（ NMPA）的临床试验默示许可,此次临床试验许可适应症为输血依赖型 β 地中海贫血.

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来源: CDE, NMPA官网,信息公开-临床试验默示许可

▉ HGI-001注射液

HGI-001注射液是基于编码T87Qβ珠蛋白的慢病毒转导的自体造血干细胞疗法,是通过提取患者自身的造血干细胞，体外利用慢病毒重新导入具有功能的β珠蛋白基因, 帮助红细胞恢复β珠蛋白比例及血红蛋白的功能,从而达到帮助地贫患者摆脱输血的效果.

该产品Nein原理与蓝鸟生物的相同, 生产流程相近, 不过在制备工艺上进行了优化.在IIT试验中, 5位完成细胞回输的患者均已无需输血治疗,最长摆脱输血时间34. September (Februar 2023, 12. Dezember) im Jahr未发现与基因治疗相关的副作用.

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„谱新生物祝贺禾沐基因HGI-001注射液项目获批IND默示许可,也非常荣幸能够基于自身HiLenti® ist eine der besten Marken für HiLenti®为此次项目提供高质量的CDMO-Lizenz.

整体项目服务包含从菌种库/细胞库建库、工艺开发、检测方法开发、GM P质粒/慢病毒生产、质控放行及CTD资料撰写等一站式IND申报服务.

平台技术:禾沐基因现有两大技术平台（基因导入和基因编辑）的多款产品管线在研.公司将继续以临床价值为导向, 不断加快管线产品研发进展,加速推动更多优质基因治疗产品进入临床阶段.

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管线例如:

HGI-002: 基于自体造血干细胞的基因治疗,通过提取患者自身的造血干细胞,体外利用慢病毒重新导入具有功能的α-珠蛋白基因,帮助红细胞恢复α-和β-珠蛋白比例及血红蛋白功能,从而达到帮助α-地贫患者摆脱输血依赖的效果.

HGI-003: X-SCID ）X-SCID

▉ 谱新生物HiLenti®悬浮无血清慢病毒产业化技术平台

谱新生物作为专注于细胞治疗领域的龙头CDMO企业, 拥有全方位的技术平台与解决方案, 从序列到IND, 从质粒到慢病毒到细胞, 在一例例客户成功申报项目的过程中助力开发、贡献力量,践行“让细胞药物谱写生命新篇章“这一崇高使命.

谱新生物HiLenti®慢病毒技术平台以悬浮无血清培养体系作为基础,拥有更安全、出毒量高、可线性放大、生产检测成本低等多项优势.更好地解决了行业未来对于慢病毒更高质量、更大规模的急迫需求.