嵌合抗原受体 (Chimärer Antigenrezeptor CAR) - T细胞(CAR-T)是指通过基因修饰技术,将病毒等载体导入自体或异体T细胞,从而表达由抗原识别结构域、铰链区、跨膜区、共刺激信号激活区等组成的嵌合抗原受体（ CAR）而形成的一种可以识别某种特定抗原的 T细胞. CAR-T活,通过释放穿孔素、颗粒酶等直接杀伤肿瘤细胞达到治疗肿瘤的目的. CAR-T对多种血液淋巴 系统肿瘤显示了较好的临床效果,对实体瘤治疗也表现出了较大的治疗潜力.目前已有多个产品经美国、欧盟、中国批准上市，适应症涉及复发/难治的 急性 B淋巴 细胞白血病和 B细胞淋巴瘤及多发性骨髓瘤等.由于 CAR-T细胞Zytokinfreisetzung Syndrom, CRS）、免疫效应细胞相关神神经毒性综合征（ Immune Effector Cell-associated Neurotoxicity SyndromeICANS）等不良反应预处理 等治疗相关 的其它 操作引起 的 血细胞减少 、感染 等，如移植供体来源CAR-T细胞以及通用型CAR-T细胞也已进入临床试验阶段.由于它们的新颖性、复杂性和技术特异性, 可能会给患者带来远期的、潜在的安全性风险.
为促进及早发现此类风险并提供有效的风险控制措施, 本指导原则在借鉴 ICH E2E药物警戒计划、《 药物 警戒质量管理规范》和国内外风险管理计划相关 指导原则的基础上, 列举了CAR-T细胞治疗产品可能存在的安全性风险，以及常规和本类产品特异的额外药物警戒活动和风险最小化措施. CAR-T况下预防风险 的发生 或将风险最小化.随着 对风险认知的变化 应及时更新 风险管理计划 。本指导原则包括CAR-T C AR-T细胞治疗产品申报上市临床风险管理计划还 应参考 ICH E2E、《 药物 警戒质量管理规范》以及我国药品监管机构发布的有关技术指导原则.随着技术 的发展 和相关研究数据的积累 本指导原则也将 适 时进行更新.
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