人用遺伝子治疗品总论（公示稿）
概要
遺伝子治療用製品は通常、工程化された遺伝子構築体を含むベクターまたは輸送システムで構成され、その活性成分はDNA、RNA、遺伝子操作された病変である可能性がありますウイルス、細菌、または細胞は、疾患を治療する目的で、外部遺伝子を細胞または組織に導入することによって、特定の遺伝子を置換、阻害、遮断、修正する。
ベクターの違いに応じて、遺伝子治療用製剤は、ウイルスがベクターである遺伝子治療用製剤、粒子DNAがベクターである遺伝子治療用製剤、および細菌がベクターである遺伝子治療用製剤に分けられ、ウイルスおよび粒子DNAがベクターである遺伝子治療用製剤が通常である。
これは、ウイルスおよび粒子DNAに重点を置いた、遺伝子治療用製剤の製造および量制御のための一般的技術要件である。ベクターの遺伝子治療用製剤であり、細胞の遺伝子修飾に使用される（受容者または患者の体内に遺伝子治療ベクターを使用して細胞または体外で投与される）修飾されたベクター（それ自体または体細胞）のベクターも、製品自体の特性確立に関連する要求に適合する本全体の目的に使用するのに適している。
具体的な新しい接続：ヒト用遺伝子治療用製剤のすべての公開草案に関する
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