嵌合抗原受体(Химерный антигенный рецептор CAR)-T细胞（CAR-T）是指通过基因修饰技术，将病毒等载体导入自体或异体T细胞, 从而表达由抗原识别结构域、铰链区、跨膜区、共刺激信号激活区等组成的嵌合抗原受体（ CAR）而形成的一种可以识别某种特定抗原的 T细胞。 CAR -活，通过释放穿孔素、颗粒酶等直接杀伤肿瘤细胞达到治疗肿瘤的目的。 CAR-T对多种血液淋巴 系统肿瘤显示了较好的临床效果,对实体瘤治疗也表现出了较大的治疗潜力。目前已有多个产品经美国、欧盟、中国批准上市,适应症涉及复发/难治的 急性 B淋巴 细胞白血病和 B细胞淋巴瘤及多发性骨髓瘤等。由于 CAR-T细胞治疗产品的特点和作用机制， 在开展临床试验过程中也暴露出了细胞因子释放综合征（ Синдром высвобождения цитокинов, CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（Синдром нейротоксичности, связанной с иммунными эффекторными клетками-ICANS）等不良反应还有淋巴细胞清除术 预处理 等治疗相关 的其它 操作引起 的 血细胞减少 、感染 等,如不及时 采取妥当 的 救治措施可能导致 严重 后果。除自体来源的CAR-T细胞以及通用型 CAR-T细胞以及通用型CAR -性和技术特异性,可能会给患者带来远期的、潜在的安全性风险。
为促进及早发现此类风险并提供有效的风险控制措施,本指导原则在借鉴 ICH E2E 药物警戒计划、《 药物 警戒质量管理规范》和国内外风险管理计划相关 指导原则的基础上, 列举了CAR-T细胞治疗产品可能存在的安全性风险,以及常规和本类产品特异的额外药物警戒活动和风险最小化措施。 CAR -况下防风险 的发生 或将风险最小化。随着 对风险认知的变化 应及时更新 风险管理计划 。本指导原则包括CAR-T细胞治疗产品申报上市临床风险管理计划的结构和内容,重点就撰写CAR-T细胞治疗产品风险管理计划时的特殊考虑进行描述, C AR-T 细胞治疗产品申报上市临床风险管理计划还 应参考 ICH E2E、《 药物 警戒质量管理规范》以及我国药品监管机构发布的有关技术指导原则。随着技术 的发展和相关研究数据的积累 本指导原则也将 适 时进行更新。
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