谱新生祝贺禾沐基因造血干细胞基因治疗项目获批IND默示许可-

谱新生祝贺禾沐基因造血干细胞基因治疗项目获批IND默示许可

2026-05

새로운 생명Hillgene

2023년 12월 19일 深圳市禾沐基因生物技术有限责任公主（以下简称“禾沐基因”)自主研发的HGI-001注射液成功获得中國國家药product监督管理局(NMPA)의 临床试验默示许可，此次临床试验许可适应症为输血依赖型 β 地中海贫血.

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来源：CDE, NMPA官网,信息公开-临床试验默示许可

▉ HGI-001注射液

HGI-001注射液是基于编码T87Qβ珠蛋白的慢病毒转导的自体造血干细胞疗法，是通过提取患者自身的造血干细胞，体야외용 慢病毒胞胞恢复β珠蛋白比例及血红蛋白的功能，从而达到帮助地贫患者摆脱输血的效果.

제품技术원리与蓝鸟生物的感同，生产流程感近，不过在IIT试验中,5位完成细胞回输的患者均已无需输血治疗，最长摆脱输血时间达34个月(截至2023年12月)，并且未发现与基因治疗未发现与基因治疗关的副작품용.

技术原理.png

“새로운생물 祝贺禾沐基因HGI-001注射液项目获批IND默示许可，也不常荣幸能够基于自身HiLenti® 悬浮无血清慢病毒产业化技术平台为此次项目提供의 높은 기록CDMO를 활용하세요.

整体项目服务包含从菌种库/细胞库建库, 工艺开发, 检测方法开发, GM P质粒/慢病毒生产, 质控放行及CTD资料撰写等一站式IND申报服务.

平台技术：매우 많은 제품이 있습니다.공업회사进入临床阶段.

管线介绍.png

예를 들어:

HGI-002: 基于自体造血干细胞的基因治疗，通过提取患者自身的造血干细胞，体外利用慢病毒重新导入具有功能的α-珠蛋白基因，帮助红细胞恢复α-和β-珠蛋白比例及血红蛋白功能，从而达到帮助α-地贫患者摆脱输血依赖的效果。

HGI-003：사용于治疗X连锁중합병합免疫缺陷病（X-SCID ).X-SCID의 治疗主要为对症替代治疗以及异体造血干细胞移植.

▉ 谱新生物HiLenti®悬浮无血清慢病毒产业化技术平台

谱新生物業为专注于细胞治疗领域的龙头CDMO企业，拥無术平台与解决方案，从序列到IND，从质粒到慢病毒到细胞，一例例客户成功申报项目的过程中助力开发、贡献력량, 践行"让细胞药물谱写生命新篇章"这一崇高使命.

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