关于《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》征求意见的通知

基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则 

(征求意见稿)


前 言


近年来,随着基因递送系统和编辑技术的不断进步,基因治疗领域发展迅速,为一些难治性疾病,尤其是罕见遗传疾病的治疗提供了新的治疗思路和方法。为了规范和指导基因治疗产品按照药品管理规范进行研究、开发和评价,制定本指导原则。由于生物技术发展迅速,基因治疗产品类型日新月异,各类产品技术特点存在较大差异,本指导原则仅基于当前的技术发展和科学认知,针对基因治疗产品药学研究的特殊性提出一般性技术要求,以确保研究和治疗用药品的质量、安全性和有效性。后续随着技术的发展、认知的深入和经验的积累,将逐步补充和完善本技术指导原则,同时结合产业发展趋势,将针对具体品种类型制定相应的技术指导原则。本指导原则仅作为基因治疗产品的一般性技术要求,为基因治疗产品相关企业的研发、申报提供指导意见,同时,也作为监管机构监管和评价基因治疗产品的重要参考。基因治疗产品的研发应在符合《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国药品注册管理办法》、《中华人民共和国药典》等相关法律法规的前提下,遵循本指导原则的相关技术要求,必要时可综合借鉴参考其他相关指导原则。由于基因治疗产品发展迅速、类别多样,覆盖的临床适应症广泛,不同研发阶段、不同临床适应症产品的药学研究不尽相同,本指导原则的技术要求对具体品种或研究的适用性,应采用具体问题具体分析的原则。


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